报告题目:

脂质纳米载体设计及其在RNA药物研发的探索

报告人:

章雪晴

所在单位:

上海交通大学药学院

报告人简介:

上海交通大学药学院教授。研究方向为核酸递送系统和RNA新药研发。于麻省理工学院Robert Langer教授实验室完成博后研究工作，2017年12月回国任职。共发表了57篇SCI，包括Nature Communications、Science Advances、Science Translational Medicine、Advanced Materials、PNAS等，总引用超过8000次，包括5篇ESI高被引；14项专利获批，包括3项美国专利。受邀担任上海市药学会药剂学专委会委员、国药集团科学家顾问等。入选教育部“长江学者奖励计划”，中组部“国家高层次引进人才”青年项目、上海市“明珠计划”、江苏省“双创计划”领军人才等。2项mRNA疫苗项目分别获得中国CDE和美国FDA的I类新药临床试验许可。

报告摘要:

核酸药具有高特异性和高效性等优势，有望攻克现有靶点的成药局限性，具备治疗“不可靶向”、“不可成药”疾病的巨大潜力。面临的挑战包括：（1）需要具有自主知识产权的高效安全递送载体技术；（2）开发非肝靶向器官/细胞特性靶向递送载。本次汇报将介绍我们在新型脂质的创新分子设计和基于脂质的核酸递送系统的研究进展。我们也提出了能够选择性向特定组织或细胞递送核酸治疗分子的新策略。我们聚焦肿瘤、心脑血管疾病的炎症机制，采用病理研究与mRNA药物的创新设计并重的模式，提出有效靶向递送策略，并在相应的疾病动物模型上验证了其安全性、靶向性和有效性。我们还将概述近年来在吸入式核酸递送领域的研究进展，并介绍为克服经吸入向肺部给药时的生物屏障所设计的创新载体，以及吸入式核酸药物的体内组织分布，抗纤维化药效和安全性评价。安全有效的可吸入核酸纳米递送技术也为更多呼吸系统疾病新药研发提供了技术平台。最后将简述我们在mRNA-LNP规模化制备工艺和质量控制研究方面的进展。